AB Science : Des avancées prometteuses pour la survie et la qualité de vie des patients atteints de SLA grâce au masitinib

Paris, le 20 avril 2026, 21h — AB Science SA (Euronext - FR0010557264 - AB) a annoncé la publication d'un article sur la plateforme de prépublication medRxiv, qui évalue les survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) traités par le masitinib à la dose de 4,5 mg/kg/jour dans le cadre de l'étude de phase 2b/3 AB10015. Cet article, intitulé « Évaluation des survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique », est accessible gratuitement en ligne sur le site web de medRxiv.

Des résultats cliniques significatifs

Le Dr Albert Ludolph, auteur principal et professeur émérite de neurologie à l'université d'Ulm, a déclaré : « Cette analyse des survivants à long terme de l'étude AB10015 semble révéler un avantage de survie substantiel et cliniquement significatif pour les patients atteints de SLA traités par le masitinib par rapport aux références historiques. Plus important encore, la moitié de ces survivants à long terme ont conservé une bonne qualité de vie, ce qui souligne que l'allongement de la survie ne se fait pas nécessairement au détriment de leur autonomie fonctionnelle. Des preuves confirmatoires supplémentaires seront cruciales pour transposer ces résultats prometteurs dans la pratique clinique. »

Des mécanismes d'action prometteurs

Le professeur Olivier Hermine, MD, président du comité scientifique d'AB Science et coauteur de cet article, a ajouté : « Ces données de survie à 5 ans montrent que le mécanisme d'action du masitinib, qui cible l'activité des microglies et des mastocytes, pourrait bien se traduire par un bénéfice clinique significatif. Il convient notamment de noter que l’observation selon laquelle la survie à long terme semble largement indépendante de la plupart des facteurs pronostiques de la SLA à l’inclusion indique la présence d’une sous-population spécifique de patients chez lesquels l’activité des microglies et des mastocytes joue un rôle significatif. Cette compréhension mécanistique suggère qu’un nouveau biomarqueur pourrait aider à identifier les patients les plus susceptibles de répondre au masitinib, ce qui permettrait potentiellement une sélection plus précise des patients et de meilleurs résultats thérapeutiques. »

Une analyse approfondie des données

L'analyse s'est concentrée sur les patients recevant du masitinib à raison de 4,5 mg/kg/jour dans le cadre de l'étude AB10015, un essai international de phase 2b/3 randomisé et contrôlé par placebo. Cette étude a comparé les données de survie observées à des prévisions basées sur le modèle ENCALS ainsi qu'à des comparables historiques, démontrant le potentiel du masitinib à prolonger la survie chez les patients atteints de SLA.

Les résultats ont révélé des bénéfices cliniques remarquables, certains patients ayant atteint une survie nettement plus longue que celle prédite par les modèles pronostiques actuels. Le masitinib, en tant qu'inhibiteur de tyrosine kinase, cible l'activité des microglies et des mastocytes dans la pathogenèse de la SLA, offrant ainsi un potentiel neuroprotecteur.

Identification de sous-populations spécifiques

L'analyse a indiqué que les survivants à long terme sont largement indépendants des divers facteurs pronostiques de base de la SLA, suggérant l'existence d'une sous-population de patients dont l'évolution est déterminée par l'activité des microglies et des mastocytes. Si tel est le cas, la récente découverte d'un potentiel biomarqueur plasmatique permettant de détecter l'effet du masitinib sur les microglies pro-inflammatoires pathologiques pourrait faciliter l'identification précoce des patients atteints de SLA les plus susceptibles d'atteindre une survie à long terme.

À propos de l'étude AB23005

L'étude AB23005 est une étude prospective, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, visant à confirmer l'efficacité et la tolérance du masitinib (à une dose de 4,5 mg/kg/jour en association avec le riluzole) par rapport au riluzole associé à un placebo après 48 semaines de traitement. Cette étude inclura 408 patients (randomisés selon un rapport 1:1) atteints de SLA, présentant une progression normale de la maladie et ne souffrant pas d'une perte totale de fonction. Les patients américains recevant de l'édaravone seront également éligibles pour participer à l'étude, l'utilisation de ce médicament constituant un facteur de stratification.

Références

• Albert C Ludolph, Terry Heiman-Patterson, Jesus S Mora, Gabriel Rodriguez, Natalia Bohorquez Morera, Patrick Vermersch, Alain Moussy, Colin Mansfield, Olivier Hermine. Évaluation des survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique traités par masitinib dans l'étude AB10015. medRxiv 2026.
• Mora JS, Genge A, Chio A, et al. Le masitinib en tant que traitement d'appoint au riluzole chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique : un essai clinique randomisé. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2020.
• Communiqué de presse d'AB Science du 24/02/2026.

À propos de MedRxiv

MedRxiv (prononcé « med-archive ») est un service gratuit d'archivage et de diffusion en ligne de prépublications non publiées dans le domaine des sciences de la vie. Lancé pour accélérer la communication et la collaboration au sein de la communauté médicale, la plateforme offre un accès anticipé à des études importantes avant leur évaluation par les pairs, aidant ainsi les chercheurs, les cliniciens et les responsables de la santé publique à se tenir informés des nouvelles données scientifiques.

À propos du masitinib

Le masitinib est un inhibiteur de tyrosine kinase administré par voie orale qui cible les mastocytes et les macrophages, des cellules importantes pour l'immunité, en inhibant un nombre limité de kinases. Grâce à son mécanisme d'action unique, le masitinib peut être développé pour traiter un grand nombre de pathologies en oncologie, dans les maladies inflammatoires et dans certaines maladies du système nerveux central.

À propos d'AB Science

Fondée en 2001, AB Science est une société pharmaceutique spécialisée dans la recherche, le développement et la commercialisation d’inhibiteurs de protéines kinases (PKI), une classe de protéines ciblées dont l’action est essentielle dans les voies de signalisation au sein des cellules. Nos programmes ciblent exclusivement des maladies présentant des besoins médicaux non satisfaits importants, souvent mortelles avec une survie à court terme, ou rares, ou encore réfractaires aux traitements antérieurs.

Déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives. Ces déclarations ne constituent pas des faits historiques et incluent des projections et des estimations, ainsi que des hypothèses sur lesquelles elles reposent. Bien qu'AB Science estime que ces déclarations sont raisonnables, les investisseurs sont avertis qu'elles sont soumises à des risques et incertitudes qui peuvent impliquer que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés.